Teilprojekt 8: Therapien für K+-Kanalopathien

Pathophysiologie und neue Behandlungsoptionen in humanen neuronalen Modellen Für K+ Kanalopathien

In diesem Projekt werden humane induzierte pluripotente Stammzellen (iPSCs) und Gehirnschnittkulturen aus neurochirurgischen Proben verwendet, um zum einen die Pathophysiologie bei Erkrankungen, die mit Varianten im KCNA2 Gen zusammenhängen, zu untersuchen und zum anderen um die therapeutische Wirkung neuer Behandlungsmöglichkeiten zu testen. 4-Aminopyridin (4-AP) ist bereits als neue Behandlung für Gain-of-function (GOF)-Mutationen verfügbar. Weitere Arzneimittel für diese Mutationen und neue Kandidaten für Loss-of-function (LOF)-Mutationen werden mittels eines Drug-Screenings basierend auf dem Ansatz der Plattform  aus Teilprojekt 5 erprobt.

ÜBERSICHT PERSONEN UND INStITUTIONEN
Holger Lerche

Holger Lerche

Universität Tübingen

Abt. Neurologie mit Schwerpunkt Epileptologie, Hertie-Institut für klinische Hirnforschung

Niklas Schwarz

Niklas Schwarz

Universität Tübingen

Abt. Neurologie mit Schwerpunkt Epileptologie, Hertie-Institut für klinische Hirnforschung

Henner Koch

Henner Koch

Universität Tübingen

Abt. Neurologie mit Schwerpunkt Epileptologie, Hertie-Institut für klinische Hirnforschung