Teilprojekt 5: Neue Therapien in KCNT1-Kanalerkrankungen

Identifizierung von KCNT1-KaliumKanal-Blockern

Dieses Projekt konzentriert sich auf die Identifizierung von Kaliumkanal-Blockern zur Behandlung KCNT1-assoziierter Epilepsien. Sogenannte Gain-of-function-Mutationen im KCNT1-Gen sind mit frühkindlichen Epilepsien assoziiert, welche oftmals resistent gegenüber den aktuell verfügbaren Therapien sind und mit einer schlechten Entwicklungsprognose einhergehen. Aktuell sind keine selektiven und ZNS-gängigen Blocker von KCNT1-Kaliumkanälen verfügbar. Mittels High-Throughput-Screening, in-vitro und in-vivo Elektrophysiologie sowie präklinischen Behandlungsstudien an humanisierten Mausmodellen adressieren wir die Fragestellung auf verschiedenen Ebenen.