Identifizierung von KCNT1-KaliumKanal-Blockern
Dieses Projekt konzentriert sich auf die Identifizierung von Kaliumkanal-Blockern zur Behandlung KCNT1-assoziierter Epilepsien. Sogenannte Gain-of-function-Mutationen im KCNT1-Gen sind mit frühkindlichen Epilepsien assoziiert, welche oftmals resistent gegenüber den aktuell verfügbaren Therapien sind und mit einer schlechten Entwicklungsprognose einhergehen. Aktuell sind keine selektiven und ZNS-gängigen Blocker von KCNT1-Kaliumkanälen verfügbar. Mittels High-Throughput-Screening, in-vitro und in-vivo Elektrophysiologie sowie präklinischen Behandlungsstudien an humanisierten Mausmodellen adressieren wir die Fragestellung auf verschiedenen Ebenen.
ÜBERSICHT PERSONEN UND INStITUTIONEN
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Axel Neu
Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Kinderklinik & Experimentelle Neuropädiatrie
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Dirk Isbrandt
Köln
Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)