Teilprojekt 1: Projektmanagement, Molekulares Therapie-Board und Expertenrat

Molekulares Therapie-Board in Verbindung mit der DASNE;
Translationaler Prozess für n-of-1 Therapien; Vernetzung mit nationalen und internationalen Forschungsinitiativen

Hier laufen die Fäden des Forschungsverbundes zusammen. Projektleitung und Projektmanagement koordinieren sowohl die Teilprojekte intern, als auch die Vernetzung mit nationalen und internationalen Initiativen, die sich der Erforschung seltener Erkrankungen widmen. 

Die molekulare Therapieplattform („Molekular-therapeutisches Board“) führt im Rahmen der Deutschen Akademie für seltene neurologische Erkrankungen (DASNE) Experten zusammen, um neue Therapiemöglichkeiten anzuwenden und im Erfolgsfall klinische Studien vorzubereiten. Eine enge Zusammenarbeit mit Patientinnen und Patienten sowie mit Patientenorganisationen hilft, Betroffene in neue Studien zu integrieren und Therapien zu entwickeln.

Dabei sind es nicht nur neue Therapien, die erforscht werden. Gerade auch bereits für andere Erkrankungen zugelassene Therapieformen bieten ein großes Potiential bei seltenen Ionenerkrankungen (sog. drug-repurposing). Im interdisziplinären Austausch entwickelt Treat-ION einen translationalen Prozess für n-of-1 Therapien, um den Zugang zu diesen Therapieformen strukturiert zu ermöglichen.