Treat-ION

Im Forschungsverbund Treat-ION werden neue und individualisierte Therapien für neurologische Ionenkanal- und Transportererkrankungen entwickelt. Ziel ist es, die Patientenversorgung nachhaltig zu verbessern. Dazu arbeitet ein Netzwerk aus nationalen und internationalen Experten eng zusammen.

Neue Erkenntnisse zum Zusammenhang zwischen genetischer Mutation und neurologischer Erkrankung liefern Forschungsarbeiten und therapeutische Studien an Zellmodellen (Tier und Mensch), die auch durch in-silico-Studien ergänzt werden. Um den Betroffenen möglichst schnell neue Behandlungsmöglichkeiten anbieten zu können, wird die Wirkungsweise insbesondere bereits lizenzierter und verfügbarer Arzneimittel (drug repurposing) untersucht.

Alle Forschungsergebnisse und Expertenwissen werden systematisch in einem speziellen Gremium (Molekular-therapeutisches Board) der Deutschen Akademie für seltene neurologische Erkrankungen (DASNE) zusammengeführt, um neue Therapiemöglichkeiten gezielt anzuwenden und im Erfolgsfall klinische Studien vorzubereiten.

Seit 2019 wird der Verbund vom Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) gefördert. 2022 wurde der Verbund um weitere drei Jahre verlängert.

KONTAKT

Dr. Christina Vossler-Wolf

Projektmanagement
Zentrum für Seltene Erkrankungen Tübingen
Calwerstr. 7
72076 Tübingen

Tel. +49 7071 29 72333
Fax +49 7071 97 58 739

Was sind Ionenkanal- und Transporterstörungen?

Neurologische Ionenkanal- und Transportererkrankungen umfassen eine Vielzahl von seltenen neuropsychiatrischen Erkrankungen. Bekannte Ionenkanalerkrankungen sind beispielsweise bestimmte erbliche Skelettmuskelerkrankungen, zentralnervöse Erregungsstörungen wie Epilepsien oder episodische Ataxien und kardiale Arrhythmien.

Derzeit sind Therapien für die unterschiedlichen Krankheiten nur teilweise vorhanden oder unzureichend. Das Hauptziel von Treat-ION ist es, neue Therapien zu entwickeln und damit die Patientenversorgung deutlich zu verbessern.

Ionenkanal- und Transporterstörungen sind als heterogene Krankheitsgruppe durch unterschiedliche Symptome charakterisiert, wie beispielsweise Entwicklungsverzögerungen, Epilepsie, Bewegungsstörungen (episodische oder chronische Ataxie) und Migräne. Häufig treten Symptome in Kombination auf oder die Krankheiten werden durch Mutationen in den gleichen Ionenkanalgenen verursacht. Aufgrund der gemeinsamen Funktion von Kanälen und Transportern, die neuronale Erregbarkeit und ionische Homöostase zu regulieren, bestehen über die Krankheiten hinaus auch übergreifende pathophysiologische und therapeutische Prinzipien.